2025年5月8日，中国上海 - 栖臻医药今日宣布，其自主研发的靶向Hippo信号通路的小分子口服创新药物KY-001片已于2025年5月2日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）默示许可，可开展用于治疗恶性胸膜间皮瘤以及Hippo信号通路异常的晚期实体瘤的临床研究。
这是KY-001片继2024年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可、2025年4月17日斩获FDA孤儿药资格认定（ODD）后取得的又一重要里程碑，标志着该药物将正式进入全球临床开发阶段。
和大部分其它靶向TEAD蛋白结合于棕榈酸位点的变构抑制剂不同，KY-001特异作用于河马通路转录调控因子TEAD和YAP蛋白的互作位点，能有效抑制TEAD/YAP介导的基因转录活性。KY-001具有肿瘤部位富集高、半衰期长，以及肿瘤抑制活性强等特点。
栖臻医药首席执行官赵克浩博士表示：“在当前国际监管环境日趋严格的背景下，KY-001能够在标准审评周期内顺利获得FDA临床默示许可，是对我们科学创新能力和临床开发策略的重要认可。下一步栖臻医药会继续努力推进临床研究，让这款一类新药早日面世，服务于病患。”
关于KY-001片
KY-001片是一款口服、高效的小分子YAP/TAZ-TEAD蛋白互作抑制剂，作用于Hippo信号通路，能够调控下游靶基因的表达，从而治疗由Hippo信号通路异常而引发的晚期实体瘤，如NF2缺失的实体瘤、恶性胸膜间皮瘤等，YAP/TAZ融合或者其它上游通路蛋白缺失或突变的难治性肿瘤如乳腺癌或卵巢癌等。
关于栖臻医药
上海栖臻医药科技有限公司（Kygent Therapeutics（Shanghai） Co., Ltd）成立于2021年9月，位于浦东张江高科技园区。公司以创新引领药物发现，致力于发展成为国内一流的创新药研发及临床转化技术平台。公司坚持以开发突破性和差异化药物为理念，在肿瘤及免疫肿瘤药物的开发方面已建立了丰富的研发管线和候选新药储备，期待不久的将来能为患者提供高疗效创新药物。
